抗癌第四年，李晴用盡了所有傳統治療手段，病情卻仍在進展。主治醫生向她推薦了CAR-T療法——這個她從沒聽過的前沿技術，成了她“最后搏一搏”的希望。

2022年3月，在湖北咸寧的家中，28歲的李晴無意中摸到了右側乳腺有腫塊，隨后在武漢亞心總醫院被確診為彌漫性大B細胞淋巴瘤，一種淋巴造血系統惡性腫瘤。三年間，她經歷了化療、自體移植、靶向藥乃至中醫針灸等多種療法，腫瘤仍多次復發、全身轉移。

今年初，幾近放棄的她聽從醫生建議，在天津市第一中心醫院接受了CAR-T單靶點治療。在她看來，這種療法比化療舒服多了——一針見效、沒有嘔吐、掉頭發的副作用、低燒了幾天便能正常生活。半個月后，她體內癌細胞已基本清零。

事實上，李晴所接受的CAR-T是一種免疫細胞療法。簡單來說，就是將人自己的免疫細胞提取出來，通過高科技手段增強它的“威力”，再送回患者體內，用來消滅癌細胞。

因此，如同擁有“智能導彈系統”的“特種部隊”，CAR-T療法憑借在血液腫瘤領域取得的驚艷“戰績”，成為近年抗癌治療的“新秀”。

目前國內已有6款CAR-T產品上市，主要用于白血病、淋巴瘤和多發性骨髓瘤，部分產品和適應癥的患者10年生存率可以超過50%，甚至其中80%以上的患者病情可以完全緩解。全球首例接受該療法治療的白血病患兒，已無癌生存13年，并在今年5月慶祝了自己的20歲生日。

希望背后，另一個問題也隨之而來。這項個體化療法常被貼上“天價”標簽。國內CAR-T治療定價普遍在100萬–130萬元之間，且尚未納入醫保，患者需完全自費或借助商業保險承擔。李晴治療后，不少病友前來咨詢，但多數因費用高昂而無奈放棄。

細胞療法真能“終結”癌癥嗎？目前還存在哪些瓶頸？天價療法又如何才能真正惠及普通患者？

曙光與瓶頸

和李晴的背水一戰不同，27歲的洪麗主動選擇了CAR-T治療。她患系統性紅斑狼瘡已有八年，一直采用激素和免疫抑制治療，不僅面臨股骨頭壞死風險，病情還反復發作。“有病友接受CAR-T治療后慢慢停了藥，我也希望可以徹底擺脫困擾。”

今年7月，經全面評估，洪麗進入武漢市第一醫院的試驗組。她首先要做的是“血細胞分離”。醫護人員從她的頸部靜脈采血，通過一臺專用設備分離出血液中的T細胞，再將這些細胞低溫送至實驗室進行提純和改造。

“我們身體里有一支強大的‘免疫軍團’，它們每天都在保護我們，抵御病毒、細菌和各種壞蛋。T細胞就像是‘免疫軍團’里的‘特種兵’，戰斗力超強，但有時候會被狡猾的癌細胞騙過去。”中國藥科大學多靶標天然藥物全國重點實驗室新藥研究中心主任錢海解釋道。

所謂CAR-T療法，就是科研人員把T細胞從患者體內提取出來，通過技術手段，給它們裝上“GPS”和“動力馬達”（CAR），升級為CAR-T細胞，并擴充數量。裝備升級后的“特種兵”們，不僅能精準識別癌細胞，還威力大增。這時，再把它們送回患者體內，用以消滅癌細胞。

不僅如此，這些改造后的“免疫衛兵”可在體內長期存活、增殖，持續清除癌細胞，降低復發風險。目前，除CAR-T外，CAR-NK、TCR-T、TILs等細胞療法也在研發中，其機制和應用各有不同。

現在，洪麗正在家等待細胞回輸。盡管CAR-T的不良反應普遍較小，但她仍不免忐忑。錢海指出，少數患者可能出現高燒、低血壓、呼吸衰竭、多器官功能衰竭、癲癇等不良反應，嚴重時甚至危及生命。

值得注意的是，CAR-T在血液腫瘤中效果顯著，但對實體瘤（如肺癌、胃癌）仍存在較大局限，并非是萬能的“靈丹妙藥”。錢海解釋說，血液瘤癌細胞分散于血液中，易于識別；而實體瘤結構致密，會阻礙T細胞滲透。此外，實體瘤異質性強，癌細胞易變異，可能導致CAR-T治療效果打折扣。

“天價”之困

然而，對大多數患者而言，比療效更現實的問題是——“用不起”。

目前，已獲批的商業CAR-T療法定價高昂。以傳奇生物和藥明巨諾的產品為例，前者在美國定價46萬美元/人（約合人民幣326萬），后者在中國定價129萬元/人。

面對百萬元級別的治療費，多數患者只能尋求“同情CAR-T”治療。——所謂同情療法，是指患者在無藥可救的情況下，使用尚未獲批的實驗性治療方法，其成本通常由研究機構承擔。李晴和洪麗均接受的此類治療。

但同情CAR-T并非人人可及。錢海表示，試驗組對入組患者有嚴格要求，比如：常規治療無效、身體可承受副作用、腫瘤表達相應靶點、無嚴重感染或器官衰竭。李晴就曾因乙肝病史被一家醫院拒絕。

“絕大多數患者負擔不起商業CAR-T。我在武漢認識的幾百個病友中，只有兩人選擇了商業治療。”李晴說。然而，同情CAR-T療效存在更大不確定性。

因經濟困難，李晴在5萬元（交給廠家的費用）的單靶點和10萬元的雙靶點CAR-T之間選擇了前者。父親因肝癌早逝，母親重組家庭，她與妹妹相依為命。此前治療已花費30多萬元，她賣掉了鎮上唯一的房子，停薪留職，靠每月1000多元的低保維生，還背負了十幾萬債務無力償還。

或許因單靶點效果有限，癌細胞清零僅三個月后，她的淋巴癌再次復發。“如果重來，我一定會選雙靶點配合自體移植，治愈希望更大。但當時實在拿不出10萬元，誰不想活下去呢？”她迫切希望CAR-T等細胞療法能盡早納入醫保，緩解患者經濟壓力。

創新藥價格為何高企？中國藥科大學醫藥價格研究中心主任路云指出，這主要由研發“高投入、高風險、長周期”的特性決定。創新藥研發成本高、成功率低，失敗項目的成本需分攤到成功上市的藥物中，且創新藥多針對臨床急需的治療空白，上市后具有較強不可替代性，藥企因此設定較高初始價格以回收投資。

錢海補充道，CAR-T成本居高不下還有其他一些原因。其核心物料嚴重依賴進口，供應鏈不穩定且價格昂貴，盡管近年嘗試國產替代，成本依然較高；制備流程復雜，涉及T細胞分離、CAR基因導入、無菌控制等多個環節，需專用設備和高價耗材；目前適用患者規模小，難以攤薄成本。

他估算，單例CAR-T生產成本（含人力、場地、原料）已達60萬–70萬元，疊加研發、市場、運輸及銷售成本后，百萬元定價并不夸張。

而在醫保層面，路云表示，盡管國家醫保目錄調整已縮短至每年一次，準入方式改為企業申報，并聚焦五年內新上市藥品，但醫保基金始終面臨“廣覆蓋、保基本”的壓力。如何讓更多人享受到基礎醫療保障，同時又能支持新藥研發、滿足多樣化的用藥需求，醫保政策面臨不小的壓力。

讓更多人用得上，還要等多久？

如何讓創新療法惠及更多患者？多位專家指出，需通過多層次支付體系、成本優化和擴展適應癥等方式逐步推進。

路云介紹，國家醫保局今年推出“商業健康保險創新藥品目錄”，與基本醫保形成“雙目錄”制度。需求大、醫保可負擔的藥物納入基本醫保；療效好但價格高、超出醫保承受范圍的新藥則納入商保目錄，通過市場資金支持。

在此模式下，商業醫療保險成為高值創新藥的“新支付途徑”，既為患者提供更多選擇，也為藥企保留合理的利潤空間，促進“保基本”與“促創新”的協同。

但錢海指出，受收入水平限制，國內購買商業保險的人群仍有限，尤其在偏遠農村，部分家庭連每年數百元的新農合（農保）費用都難以承擔。因此，僅靠商保無法完全解決問題。

降低成本才是關鍵。錢海認為，需推進自動化制備系統研發以減少人工和污染風險；提升國產技術，加快國產替代——國產設備價格約為進口同類產品的一半，原輔料定價更是低至四分之一，這能顯著壓縮整體費用。

“現有CAR-T療法還是‘一人一藥’的‘高定款’，需要用每個病人的細胞單獨制作，成本高、耗時長。”錢海預測，如果能研發出“均碼款”的通用型CAR-T，以藥品現貨的形式，實現規模化生產和應用后，單價可大幅降至20萬元以內。

但通用型產品需克服免疫排異問題：如何防止病人的免疫系統排斥外來細胞。目前國內外多家企業都已展開相關研究，有的已進入臨床試驗階段。

擴大適應癥也能惠及更多患者。目前CAR-T主要應用于血液腫瘤，但在占腫瘤病例90%的實體瘤領域，以及自身免疫病、感染性疾病和衰老相關疾病等領域也有巨大潛力。

如今產業界正在探索，讓細胞療法在肝癌、胃癌、胰腺癌等患者更多、病情更險惡的癌種上，呈現更好的療效，甚至治愈。通過擴展適應癥，可服務更廣泛人群，攤薄成本，形成規模效應。

錢海從事創新藥物研究多年，申請過29項中國專利，4項國際專利。在他看來，真正的醫學突破，不僅在于科研前沿，更在于讓創新療法穿越價格壁壘，成為人人可及的希望。（應受訪者要求，李晴為化名）